Ascendis Pharma ($ASND) သည် ၎င်း၏ hypoparathyroidism ကုထုံး TransCon PTH အတွက် နောက်ဆုံးရေရှည် Phase 3 နောက်ဆက်တွဲဒေတာကို အစီရင်ခံတင်ပြထားပြီး၊ ဇီဝဓာတုထိန်းချုပ်မှုနှင့် သုံးနှစ်ခွဲနီးပါး သမားရိုးကျ ဖြည့်စွက်စာများအပေါ် မှီခိုအားထားမှုကို သိသိသာသာ လျှော့ချပေးသည့်—ယင်း၏ လက်တွေ့ကမ္ဘာတွင် တစ်ကြိမ်လျှင် ပရိုဒရီကို တစ်နေ့တစ်ကြိမ် စားသုံးမှုအပေါ် ယုံကြည်မှုခိုင်မာစေမည့် ရလဒ်ဖြစ်သည်။
ဒိန်းမတ်အခြေစိုက် ဆေးထုတ်လုပ်သူမှ ဒေတာအစုံသည် 26 ပတ်ကြာ ကျပန်းလုပ်ဆောင်ထားသော၊ နှစ်ဆကန်းသော၊ placebo-controlled ကာလဖြစ်ပြီး 156 ပတ်ကြာ အဖွင့်အညွှန်းတိုးချဲ့မှုဖြင့် hypoparathyroidism ရှိသောအရွယ်ရောက်ပြီးသူများအတွက် Phase 3 'PaTHway' စမ်းသပ်မှုမှ လာပါသည်။ စုစုပေါင်း လူနာ ၈၂ ဦးကို စာရင်းသွင်းခဲ့ပြီး ပါဝင်သူ ၇၃ ဦး—၈၉ ရာခိုင်နှုန်းခန့်—သည် နောက်ဆက်တွဲ 182 ပတ်ကြာ ပြီးမြောက်ခဲ့သည်။ ကုမ္ပဏီသည် သောကြာနေ့ (ဇွန် 13 ET) ကိုပင်ဟေဂင်တွင် ရလဒ်များကို တင်ပြခဲ့သည်။
182 ပတ်တွင် လူနာများ၏ 86% သည် လေ့လာမှု၏ တုံ့ပြန်မှု အဓိပ္ပါယ်ကို ကိုက်ညီသည်- တက်ကြွသော ဗီတာမင် D ကို မသောက်ဘဲ ပုံမှန်သွေးရည်ကြည် ကယ်လ်စီယမ်ကို ထိန်းသိမ်းခြင်းနှင့် ဒြပ်စင်ကယ်လစီယမ် ဖြည့်စွက်အား တစ်နေ့လျှင် 600 mg သို့မဟုတ် ထိုထက်နည်းအောင် ကန့်သတ်ထားသည်။ ပါဝင်သူများ၏ 100% သည် calcitriol နှင့် alfacalcidol ကဲ့သို့သော တက်ကြွသော ဗီတာမင် D ကုထုံးများကို ရပ်တန့်ထားဆဲဖြစ်ပြီး 96% သည် 'ကုထုံး-ဆေး' ကယ်လ်စီယမ်ဖြည့်စွက်ခြင်း—မလိုအပ်တော့ဘဲ- ကယ်လ်စီယမ်နှင့် တက်ကြွသောဗီတာမင် D ၏ ရိုးရာစီမံခန့်ခွဲမှုချဉ်းကပ်မှုမှ တာရှည်ခံပြောင်းလဲမှုကို ထင်ရှားစေသည်။
သွေးရည်ကြည်ကယ်လ်စီယမ်ကိုကျော်လွန်၍ Ascendis သည် ဆီးကယ်လ်စီယမ်၊ ဖော့စဖိတ်အဆင့်၊ အရိုးတွင်းသတ္တုသိပ်သည်းဆ၊ ကျောက်ကပ်လုပ်ဆောင်မှုနှင့် လူနာမှအစီရင်ခံသော ဘဝအရည်အသွေးဆိုင်ရာ အစီအမံများအပါအဝင် အဓိကရောဂါဆိုင်ရာ အမှတ်အသားများတွင် တည်ငြိမ်မှု သို့မဟုတ် ပုံမှန်ဖြစ်တည်မှုကို အစီရင်ခံပါသည်။ Hypoparathyroidism သည် ပါရာသိုင်းရွိုက်ဟော်မုန်း (PTH) မလုံလောက်ခြင်းကြောင့် ဖြစ်ပေါ်လာသော endocrine ချို့ယွင်းမှုတစ်ခုဖြစ်ပြီး ကယ်လ်စီယမ်နှင့် ဖော့စဖိတ်ဟန်ချက်အား အနှောင့်အယှက်ပေးကာ အာရုံကြောကြွက်သားများ ဒေါသထွက်ခြင်း၊ ကျောက်ကပ်ဆိုင်ရာ ပြဿနာများနှင့် မှတ်ဥာဏ်ချို့ယွင်းခြင်းတို့ကို ဖြစ်စေနိုင်သည်။ သိုင်းရွိုက်လုပ်ထုံးလုပ်နည်းများအပါအဝင် လည်ပင်းခွဲစိတ်မှုအပြီးတွင် ဖြစ်ပွားမှု 70% မှ 80% သည် လည်ပင်းခွဲစိတ်မှုအပြီးတွင် ဖြစ်ပွားလေ့ရှိသည်ဟု ဆေးခန်းပညာရှင်များမှ ကိုးကားထားသော စက်မှုလုပ်ငန်းဆိုင်ရာ ခန့်မှန်းချက်များအရ သိရသည်။
သမားရိုးကျကုထုံးသည် hypercalciuria နှင့် ကျောက်ကပ်ဆိုင်ရာ ရှုပ်ထွေးမှုများကို ဖြစ်ပေါ်စေနိုင်သည်ဟူသော ကာလရှည်ကြာ စိုးရိမ်ပူပန်မှုကြောင့် ကျောက်ကပ်ဆိုင်ရာ ရလဒ်များသည် ထင်ရှားသော အာရုံစိုက်မှုတစ်ခုဖြစ်သည်။ Ascendis က ရက်သတ္တပတ် 182 တွင် ခန့်မှန်းခြေ glomerular filtration rate (eGFR) သည် 80.2 mL/min/1.73㎡ ဖြစ်ပြီး အခြေခံမျဉ်းမှ 11.0 mL/min/1.73㎡ တက်လာသည်ဟု Ascendis က ဆိုသည်။ ကုမ္ပဏီသည် တိုးတက်မှုကို အသက်အရွယ်ဆိုင်ရာ eGFR ကျဆင်းမှု၏ ပုံမှန်နောက်ခံအခင်းအကျင်းတစ်ခုအဖြစ် အဓိပ္ပာယ်ဖွင့်ဆိုထားသည်။ နှစ်ဆယ့်လေးနာရီကြာ ဆီးသွားသည့် ကယ်လ်စီယမ်သည် ၂၆ ပတ်အတွင်း ပုံမှန်ပြန်ဖြစ်ခဲ့ပြီး အပတ် ၁၈၂ မှ တစ်ပတ်အတွင်း ပုံမှန်အတိုင်း ရှိနေသည်။
လူနာအစီရင်ခံသည့် ရလဒ်များသည် အမြဲတမ်းအကျိုးခံစားခွင့်များကို အကြံပြုထားသည်။ Hypoparathyroidism Patient Experience Scale (HPES) နှင့် SF-36 ကျန်းမာရေး စစ်တမ်းတွင် ပါဝင်သူများသည် ရုပ်ပိုင်းဆိုင်ရာ လက္ခဏာများ၊ သိမြင်မှုဆိုင်ရာ ပြဿနာများ၊ နေ့စဥ်လုပ်ဆောင်မှုများနှင့် အလုံးစုံ ကျန်းမာပျော်ရွှင်မှုကို ပြသသည့် လျင်မြန်ပြီး 'ဆေးခန်းဆိုင်ရာ အဓိပ္ပာယ်ရှိသော' တိုးတက်မှုများကို ပြသခဲ့သည်ဟု Ascendis မှ ပြောကြားခဲ့သည်။ အစောပိုင်း Z-ရမှတ်များ မြင့်မားမှုကို ပြသခဲ့သည့် အရိုးသတ္တုသိပ်သည်းဆ တိုင်းတာမှုများကို 26 ပတ်အတွင်း ပြုပြင်ပြီး နောက်ဆက်တွဲ ပြီးဆုံးချိန်အထိ သို့မဟုတ် သုညအထက်တွင် ရှိနေခဲ့ကြောင်း ကုမ္ပဏီမှ သိရသည်။
“ TransCon PTH တွင် endogenous parathyroid ဟော်မုန်း၏စနစ်တကျလုပ်ဆောင်မှုများကိုအတုယူကာလူနာများစွာအတွက်ရုပ်ပိုင်းဆိုင်ရာနှင့်စိတ်ပိုင်းဆိုင်ရာဝန်ထုပ်ဝန်ပိုးကိုသက်သာစေသည်” ဟု McMaster University ၏ကျန်းမာရေးသိပ္ပံဌာနမှ Aliya Khan မှပြောကြားခဲ့သည်။ ပင်ပန်းနွမ်းနယ်မှု၊ သိမြင်မှုဆိုင်ရာစိန်ခေါ်မှုများနှင့်ရုပ်ပိုင်းဆိုင်ရာကန့်သတ်ချက်များ၏နေ့စဉ်အကျိုးသက်ရောက်မှုကိုဖော်ပြနိုင်သောတိုးတက်မှုများကိုကိုးကား၍ TransCon PTH တွင်ပြောကြားခဲ့သည်။
ဘေးကင်းလုံခြုံရေးအရ၊ Ascendis က ဆိုးရွားသောဖြစ်ရပ်အများစုသည် မူးယစ်ဆေးဝါးကြောင့် ရပ်တန့်ခြင်းမရှိဘဲ အပျော့စားမှ အလယ်အလတ်အထိဖြစ်ကြောင်း ပြောကြားခဲ့သည်။ ကုမ္ပဏီသည် ကုသမှုကာလ 182 ပတ်အတွင်း PTH ဆန့်ကျင်ဘက်ဆိုင်ရာ ပဋိပစ္စည်းများကို အစီရင်ခံတင်ပြခဲ့ပြီး ဘေးကင်းရေးအချက်ပြမှုအသစ်များကို ဖော်ထုတ်နိုင်ခြင်းမရှိဟု ဆိုသည်။
Ascendis ၏ ဆေးဘက်ဆိုင်ရာ အရာရှိချုပ် Amy S. Shu က TransCon PTH သည် ကျောက်ကပ်လုပ်ငန်းဆောင်တာနှင့် ဘဝအရည်အသွေးကို တိုင်းတာနိုင်သော အကျိုးကျေးဇူးများကို ပေးဆောင်စဉ်တွင် အဓိက ဇီဝဓာတု ကန့်သတ်ချက်များနှင့် အရိုးကျန်းမာရေးကို ပုံမှန်ဖြစ်စေနိုင်သည်ဟု ညွှန်ပြသည်ဟု ဆိုသည်။
TransCon PTH သည် 24 နာရီအတွင်း တည်ငြိမ်၍ ဇီဝကမ္မဗေဒဆိုင်ရာ တက်ကြွသော PTH ထိတွေ့မှုကို ပေးစွမ်းရန် ဒီဇိုင်းထုတ်ထားသည့် တစ်ကြိမ်-နေ့စဉ် PTH(1-34) ပရိုဒ်ဆေးဖြစ်သည်။ 'Yorvipath' အမှတ်တံဆိပ်ဖြင့် hypoparathyroidism ရှိသော လူကြီးများအတွက် ကုထုံးကို US နှင့် European Union တွင် အတည်ပြုထားပြီးဖြစ်သည်။ ထိန်းချုပ်ထားသော Phase 3 အစုအဝေးတွင် နှစ်ရှည်ကြာခံနိုင်ရည်ရှိမှုကို ယခုမှတ်တမ်းတင်ထားခြင်းဖြင့်၊ ကုမ္ပဏီ၏နောက်ဆုံးအပ်ဒိတ်သည် ကြာရှည်ခံ PTH အစားထိုးမှုသည် အားဖြည့်-လေးလံသော 'စံနှုန်း-စောင့်ရှောက်မှု' ဆေးဝါးများအပေါ် အဓိပ္ပာယ်ပြည့်ဝစွာ မှီခိုအားထားမှုကို လျှော့ချနိုင်သည်—ရေရှည်ရောဂါစီမံခန့်ခွဲမှုနှင့် ဆေးညွှန်းပုံစံများအတွက် အရေးကြီးသောထည့်သွင်းစဉ်းစားမှုတစ်ခု—ရေရှည်ရောဂါစီမံခန့်ခွဲမှုအတွက် အရေးကြီးသောထည့်သွင်းစဉ်းစားမှုတစ်ခုဖြစ်သည်။
Comments are closed, but trackbacks and pingbacks are open.